Kinder- und Jugendärzte sind bisher gezwungen, Arzneimittel, die für junge Altersgruppen nicht zugelassen sind, aber zum Therapiestandard bei chronischen Erkrankungen gehören, mit einem hohen Risiko persönlicher Haftung (off-label) zu verordnen. Die Dosierung vieler Wirkstoffe bei Kindern und Jugendlichen basiert auf Erfahrungswerten - häufig wird auf das Körpergewicht "heruntergerechnet". Etwa jedes zweite Medikament, das heute zur Behandlung der 100 Millionen Kinder in Europa benutzt wird, ist laut EU-Kommissar Dr. Olli Rehn in Brüssel nicht für die Verwendung bei jungen Patienten geprüft und zugelassen. So sind viele Mittel gegen starke Schmerzen, Asthma, Diabetes, Rheuma oder psychische Leiden bisher kaum auf ihre Wirkung bei Kindern untersucht worden. Deshalb ist u.a. die Behandlung von Kindern und Jugendlichen durch speziell für diese Altersgruppe weitergebildete Kinder- und Jugendärzte so wichtig.
Das Europa-Parlament muss dem Kommissionsvorschlag zur systematischen Prüfung von neuen Medikamenten bei jungen Patienten noch ebenso zustimmen wie die Mitgliedstaaten im Rat. Wenn es dabei keine besonderen Probleme gibt, könnte die Verordnung Anfang 2007 in Kraft treten, so Dr. Rehn.